[비즈한국] “왜 이 질환을 1차 목표로 정하셨나요? 이 분야 임상의는 만나보셨나요?”
한승훈 애임스바이오사이언스 대표가 신약 개발 컨설팅을 의뢰한 제약바이오기업에 던지는 질문이다. 일부 기업은 시장 규모가 크다는 이유로 특정 질환을 개발 목표로 삼으면서도 다른 적응증이나 환자군보다 우선해야 할 객관적인 근거를 제시하지 못한다는 것이다. 한 대표는 국내 제약·바이오기업의 비임상·임상 데이터 생산 능력은 향상됐지만 이를 실제 치료제의 가치와 상업화로 연결하는 전략은 여전히 부족하다고 진단했다.
애임스바이오사이언스는 일동제약그룹 계열 신약 개발 컨설팅 기업이다. 목표제품특성(TPP) 설정부터 비임상·임상 개발 계획 수립, 시험 설계와 데이터 분석 등을 지원한다.
한 대표는 지난 6일 서울 강남구 조선 팰리스 서울 강남에서 열린 ‘2026 제이앤피메디 커넥트’에서 참석자들에게 국내 신약 개발 역량이 과거보다 개선됐는지 물었다. 손을 든 사람은 거의 없었지만 데이터를 만들어내는 능력이 좋아졌느냐는 질문에는 많은 사람이 손을 들었다. 데이터를 확보하는 능력과 이를 시장에서 필요한 의약품으로 개발하는 역량은 다르다는 점을 강조하기 위한 질문이었다.
한 대표는 행사 후 기자와 만나 이러한 차이가 신약 개발 초기부터 나타난다고 설명했다. 기초 연구에서 도출된 후보물질이 의학적·상업적 가치를 충분히 검증받지 않고 개발 단계로 넘어가는 경우가 있다는 것이다. 연구자의 관심에 따른 기초 연구와 실제 환자에게 필요한 의약품을 개발하는 과정은 구분해야 한다는 지적이다.
한 대표는 “사업개발 단계까지 갈 것도 없이 환자 대상 임상 1상을 준비하는 상황에서 이미 가치가 있는가를 확인할 수 있다”며 “최소한 기존 치료에 비해 더 나은 가치를 제공할 수 있음을 납득할 수 있어야 의사가 자신의 환자를 이러한 시험에 등록하게 되는 것”이라고 말했다.
특히 환자를 대상으로 하는 초기 임상은 치료 효과와 위험에 대한 불확실성이 크다. 기존 치료제보다 어떤 이점이 있는지 설명하지 못하면 임상시험에 환자를 등록할 의료진을 설득하기 어렵고, 향후 규제기관이나 기술도입을 검토하는 글로벌 제약사에도 개발 타당성을 입증하기 어렵다.
한 대표는 “막연하게 생각해서 진입하려던 적응증이 사실은 최선의 진입 적응증이 아닌 경우가 부지기수”라고 말했다. 애임스바이오사이언스는 실제 컨설팅 과정에서 후보물질의 특성과 경쟁 치료제, 시장 환경 등을 분석해 고객사의 초기 진입 적응증을 변경하는 방향으로 개발 전략을 재설계한 경험도 있다. 상대적으로 임상적 근거를 확보하기 유리한 적응증에서 먼저 개발한 뒤 다른 적응증으로 확대하는 방식이다.
하지만 개발 과정 전반에서 이렇게 판단하기는 쉽지 않다. 한 대표는 국내 제약바이오업계가 후보물질의 경쟁력을 검증하기보다 임상시험계획(IND) 승인이나 임상 2상 진입 등 개발 단계의 진척에 집중하는 경향이 있다고 지적했다. 기업 문화와 정부 연구과제 평가 방식, 투자자의 요구가 맞물려 다음 단계로 넘어가는 것 자체가 성과로 받아들여지면서 합리적인 개발 중단이 어려워진다는 것이다.
이 때문에 필요한 과학적 근거를 확보하기보다 시험 항목을 채우는 데 집중하는 문제가 발생할 수 있다고 봤다. 상당한 비용을 들여 임상을 진행하고도 경쟁 약물보다 나은 점을 설득력 있게 보여주지 못하면 기술이전 시장에서도 매력을 잃게 된다는 설명이다. 한 대표는 개발 단계마다 확보한 데이터를 토대로 개발 지속 여부를 객관적으로 결정할 수 있는 기준이 필요하다고 강조했다.
이 때문에 신약 개발 초기부터 환자와 의료진의 미충족 의료 수요를 파악하는 것이 중요하다고. 그는 “의료 현장에서 환자와 의사들이 진정으로 부족하고 필요하다고 느끼는 것은 무엇인가?”라는 질문을 먼저 던져야 한다며 기존 치료제의 효과나 안전성, 투약 편의성 등에서 개선이 필요한 부분을 파악한 뒤 이를 해결할 수 있는 의약품의 목표제품특성을 설정해야 한다고 설명했다.
정부 차원의 지원도 필요하다고 봤다. 한 대표는 국가별 미충족 의료 수요와 환자 특성, 경쟁 약물, 시장 환경 등을 종합한 데이터베이스 구축을 제안했다. 그는 “이러한 데이터베이스는 우리나라 가장 큰 제약사라도 독자적으로 확보하기가 어렵다”며 국내 기업들이 보유한 후보물질에 적합한 개발 목표와 진출 시장을 찾을 수 있도록 지원해야 한다고 강조했다.
미국이나 유럽 시장 진출을 우선시하는 국내 기업들의 관행에도 의문을 제기했다. 한 대표는 “왜 하필 미국에서 개발해야 하는가?”라는 질문에 명확한 근거를 제시할 수 있어야 한다고 강조했다. 의약품의 상업적 가치가 반드시 미국이나 유럽에서만 창출되는 것은 아닌 만큼 후보물질의 특성과 실제 환자 수요에 따라 개발 국가와 시장 진입 전략을 달리해야 한다는 설명이다.
정부 연구비도 지원 과제의 수나 임상 진척보다 명확한 개발 목표와 상업화 가능성을 기준으로 배분해야 한다는 입장이다. 목표제품특성에 맞는 후보물질을 선별해 집중 지원하되 단계별로 과학적 근거를 검토하고 개발 중단도 결정할 수 있어야 한다는 것이다. 한 대표는 글로벌 시장정보와 전문조직, 자본을 결합해 국가의 신약 개발 지원체계를 하나의 제약회사처럼 운영하는 방안도 제시했다.
정부의 연구개발 지원체계에 대한 문제 제기는 다른 전문가에게서도 나왔다. 최윤희 과학기술정책연구원 박사는 지난 5일 서울 중구 코리아나호텔에서 열린 ‘대한민국 넥스트 엔진: 바이오 대혁신, 국가 미래성장을 잇다’ 공동포럼에서 국내 바이오산업의 경쟁력을 높이기 위한 과제로 연구개발 단계 간 연계 강화를 꼽았다.
최 박사는 “제가 강조하고 싶은 키워드는 시스템 경쟁력과 연결”이라며 정부가 국내 바이오산업에 30년 넘게 투자했지만 정권이 바뀔 때마다 사업의 연속성이 담보되지 못하고 논문·특허 중심의 성과 평가에 머물렀다고 지적했다. 이어 기초 연구 성과가 후속 임상과 사업화로 이어질 수 있도록 임상 2·3상 단계의 투자 공백을 해소하고 대기업과 바이오벤처 간 협력을 강화해야 한다고 강조했다.
한 대표 역시 국내 신약 개발 산업의 경쟁력을 높이려면 성공 여부와 관계없이 개발 경험과 전문성이 산업 내부에 축적되는 환경을 조성해야 한다고 강조했다. 그는 “중요한 것은 실패하더라도 배움을 얻고, 한 걸음 한 걸음 시스템과 문화를 바꾸며 전문가들의 노하우를 축적해 나가는 것”이라며 “지식과 경험이 사람에게 온전히 남는 것이 우리가 지향해야 할 유일한 길”이라고 짚었다.